Riassunto analitico
Negli ultimi anni, le nanotecnologie hanno raggiunto validi risultati in diversi campi di applicazione, tra i quali la terapia genica è di notevole importanza. I nano carriers sono stati usati per trasportare materiale genico a specifici organi e tessuti, grazie alla loro capacità di incapsulamento e veicolazione di macromolecole. Sulla base di questi sviluppi, l’obiettivo di questo studio è stato quello di formulare nanoemulsioni, con un innovativo surfactante cationico, per la veicolazione di materiale genico all’occhio. Siccome l’occhio è un organo molto complesso, con numerose barriere che ostacolano l’efficacia di diversi trattamenti classici, la terapia genica oculare si è affermata come un approccio promettente per il trattamento di varie malattie genetiche oculari: ha dimostrato un ottimo potenziale nella correzione di mutazioni genetiche e nel ripristino di una normale funzione oculare. Il materiale genico può essere veicolato con vettori virali e non virali: tra i vettori non virali le nanoparticelle hanno dimostrato sicurezza ed elevata efficacia, per questo proponiamo, in questo studio, l’uso di nanoemulsioni come carrier per diverse tipologie di materiale genico. Nello specifico, ci si è focalizzati su nanoemulsioni cationiche, le quali, grazie alla carica positiva, hanno un tempo di ritenzione maggiore delle nanoemulsioni non cationiche sulla superficie oculare. Sono state formulate due diverse nanoemulsioni cationiche, utilizzando due quantità diverse dello stesso surfattante cationico, il quale è un derivato quaternario del 1,4-diazabiciclo[2,2,2]ottano (DABCO), e sono stati preparati due rispettivi controlli usando CTAB come surfattante cationico. Le nanoemulsioni ottenute sono state caratterizzate dopo la preparazione e nei mesi successivi, per verificare che il metodo di formulazione fosse efficace e per controllare che le emulsioni rimanessero stabili nel tempo: la dimensione delle particelle, l’indice di polidispersione e il potenziale zeta sono stati analizzati periodicamente, mentre l’analisi del comportamento reologico e il DSC sono stati eseguiti una volta dopo la preparazione. I risultati hanno dimostrato che le nanoemulsioni sono state ben formulate e che sono stabili durante il periodo di analisi. In futuro lo studio dovrebbe proseguire con test di stabilità su periodi più lunghi e con l’incapsulamento del materiale genico.
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Abstract
In recent years, nanotechnology reached successful results in various application fields, among which gene therapy is a relevant one. Interestingly, nano carriers have been used to deliver genetic material to specific organs or tissues, thanks to their ability to encode and vehiculate macromolecules. Based on these developments, the purpose of this study was to formulate nanoemulsions, with an innovative cationic surfactant, for the delivery of genetic material to the eye. Since eye is a very complex organ, with many barriers that obstacle the efficacy of several classic treatments, ocular gene therapy has emerged as a promising approach for the treatment of various genetic eye diseases: it provided great potential in correcting genetic mutations and restoring normal function in the eyes. Genetic material can be delivered with viral or non-viral vectors: among the non-viral vectors, nanoparticles provided safety and high deliver efficacy, therefore we propose, in this study, to use nanoemulsions as ocular carriers for different types of genetic materials. Specifically, we focus on cationic nanoemulsions, which, thanks to the positive charge, have a longer retention time than non-cationic nanoemulsions on ocular surface. Two different cationic nanoemulsions were formulated with the use of two different amounts of an innovative cationic surfactant that is a quaternary derivate of 1,4-diazabicyclo[2.2.2]octane (DABCO), and two respective controls were prepared using CTAB as cationic surfactant. The formulated nanoemulsions were characterized after the preparation and in the following months to understand if the formulation method was effective and if the particles were stable in the time: particle size, polydispersity index and zeta potential were analysed periodically, and the rheological behaviour and DSC were conducted once after the preparation. The results provided well formulated nanoemulsions, which showed to be stable during the analysis period. In the future, the study should go on with stability test on a longer period and the encapsulation of genetic material.
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