• Active Mouse Model
• anti-FcRn
• Desmoglein 3
• Pemphigus Vulgaris
• Therapies

Il Pemfigo Volgare (PV) è una malattia autoimmune umana della pelle e delle mucose che può portare a morte, è caratterizzata da autoanticorpi diretti contro il PVA (Pemphigus Vulgaris Antigen) chiamato anche Desmogleina 3 (Dsg3). Questa proteina è una caderina e fa parte del desmosoma delle mucose e dello strato basale dell'epidermide. Il desmosoma è un complesso molecolare fondamentale per l'integrità degli epiteli stratificati. Abbiamo generato un modello murino attivo di Pemfigo Volgare immunizzando topi Dsg3 knock out con Dsg3 murina ricombinante (rDsg3), e trasferendo i loro splenociti in topi Rag2-/- che esprimono Dsg3 nella pelle e nelle mucose. Abbiamo usato questo modello per valutare e confrontare nuove terapie con una esistente basata sui corticosteroidi (CS). Questo modello murino riflette parte della complessità della patologia nell'uomo, essendo un modello attivo, continua a produrre autoanticorpi nel tempo e può quindi essere utilizzato per studi a lungo termine. Per il nostro studio specifico abbiamo tenuto i topi con il PV sotto trattamento con farmaci per 27 giorni e sotto osservazione per 63 giorni, in totale. Le terapie innovative in fase di sviluppo possono rappresentare una migliore possibilità per tutti quei pazienti che sono resistenti alle terapie esistenti e per quelli che sviluppano effetti collaterali.

Pemphigus Vulgaris (PV) is a human life-threatening autoimmune disease of the skin and mucous membranes, driven by autoantibodies directed against the PVA (Pemphigus Vulgaris Antigen) Desmoglein 3 (Dsg3). This protein is a cadherin and is part of the desmosome of mucous membranes and epidermis' basal layer. The desmosome is a molecular complex that is fundamental for the integrity of stratified epithelia. We generated an active mouse model of Pemphigus vulgaris by immunizing Dsg3 knock out mice with murine recombinant Dsg3 (rDsg3), and by transferring their splenocytes to Rag2-/- mice which express Dsg3 in skin and mucous membranes. We used this model to evaluate and compare new therapies with an existing one based on corticosteroids (CS). This murine model reflects part of the complexity of this pathology in humans, being an active model, which keeps producing autoantibodies in time and can be therefore used for long studies. For our specific study we kept mice with PV under treatment with drugs for 27 days and under observation for 63 days in total. Innovative therapies under development may represent a better possibility for all those patients who are resistant to existing therapies and for those who develop collateral effects.