Riassunto analitico
I farmaci orfani sono definiti oggi medicinali utilizzati per la diagnosi, la prevenzione e il trattamento delle malattie rare. In Europa una malattia viene considerata rara quando colpisce non più di 5 persone ogni 10.000 abitanti. Appartengono a questa categoria anche le malattie tropicali neglette diffuse prevalentemente in aree geografiche in cui sono presenti condizioni di vita difficile, scarsa igiene, acqua non potabile e servizi sanitari ridotti. La prima normativa relativa ai farmaci orfani risale al 1983, quando negli Stati Uniti è stato emanato l’Orphan Drug Act che aveva lo scopo di stimolare la ricerca e la commercializzazione di questi farmaci. Nel 2000, il Regolamento sui medicinali orfani (Regolamento CE 141/2000) è stato adottato nell’Unione Europea con l’obbiettivo di avvantaggiare i pazienti che soffrivano di malattie gravi e presentavano rare condizioni per le quali non esisteva un trattamento soddisfacente. L’Unione Europea, attraverso diversi Regolamenti attuati negli anni, offre una serie di incentivi, di cui le aziende farmaceutiche possono beneficiare, per incoraggiare lo sviluppo di medicinali orfani designati; tra questi troviamo l’esclusività di mercato, il protocol assistance, l’accesso alla procedura di autorizzazione centralizzata, gli incentivi per le micro, piccole e medie imprese, le riduzioni delle commissioni, le sovvenzioni e gli incentivi nazionali. Tutti i medicinali devono essere autorizzati prima di poter essere commercializzati e messi a disposizione dei pazienti. Secondo il Regolamento CE n. 726/2004, tutte le autorizzazioni all’immissione in commercio per i medicinali orfani nell’Unione Europea devono seguire la procedura di autorizzazione centralizzata. Tale procedura, dopo aver ottenuto una decisione positiva dalla Commissione Europea, permette la commercializzazione del farmaco in tutti gli Stati membri dell’UE. Per accelerare la disponibilità dei farmaci orfani sul territorio italiano, la Legge Balduzzi (L. 189/2012) ha stabilito che l’azienda farmaceutica titolare di AIC di un farmaco orfano può presentare domanda di prezzo e rimborso all’AIFA non appena è stato ricevuto il parere positivo del CHMP, quindi prima del rilascio dell’autorizzazione alla commercializzazione da parte della Commissione Europea. In alcuni casi previsti dalla normativa nazionale, in presenza di determinate condizioni, è possibile accedere precocemente a un medicinale, anche se in corso di sperimentazione clinica o prima che abbia ottenuto l’autorizzazione all’immissione in commercio seguendo una delle seguenti procedure: Legge n. 648/1996, Legge n. 326/2003 (Art. 38, Fondo AIFA), D.M. 7 settembre 2017 (uso compassionevole) o Legge n. 94/1998.
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