Riassunto analitico
La Leucemia Linfoblastica Acuta (LLA) è la più frequente neoplasia in età pediatrica e gli importanti sforzi compiuti negli ultimi decenni hanno consentito di raggiungere attualmente una sopravvivenza superiore al 90%. L’aumento della popolazione di bambini e ragazzi sopravvissuti alla LLA ha però permesso di individuare alterazioni a lungo termine sul versante neuro-cognitivo ed emotivo-comportamentale; tali esiti possono, se sottovalutati e non tempestivamente indirizzati, compromettere in modo significativo la qualità di vita dei sopravvissuti.
Questa tesi ha come oggetto uno studio longitudinale, prospettico ed osservazionale che ha valutato e seguito nel tempo 12 pazienti curati per Leucemia Linfoblastica Acuta presso l’Unità di Oncoematologia della Struttura Complessa di Pediatria dell’Azienda Ospedaliero-Universitaria Policlinico di Modena. Essa si inserisce nel più ampio studio longitudinale intrapreso con lo scopo di seguire i bambini e gli adolescenti dall’esordio della malattia fino a cinque anni di distanza dalla conclusione del trattamento.
Questi tesi indaga la presenza di alterazioni dello sviluppo neuro-cognitivo ed emotivo-comportamentale in bambini e ragazzi sopravvissuti alla LLA tramite un approccio di tipo multidisciplinare, valutando il ruolo di fattori di rischio ritenuti significativi quali genere, età d’insorgenza della malattia, caratteristiche di malattia, intensità del trattamento e fattori di carattere psicosociale. Viene inoltre indagato in modo particolare il ruolo di alcuni polimorfismi genetici rilevanti per lo sviluppo ed il funzionamento dei sistemi serotoninergico e dopaminergico, analizzando se questi possano essere ritenuti fattori protettivi o di vulnerabilità nella determinazione degli outcome a breve e lungo termine. Lo studio propone inoltre l’utilizzo di test volti a valutare le Funzioni Esecutive e di questionari che indaghino la sfera emotiva e comportamentale, al fine di stilare un profilo di rischio individuale che consenta di suddividere i sopravvissuti in tre distinte “classi di rischio” (basso, intermedio ed alto) e di strutturare il percorso di follow-up a lungo termine in relazione ad esse.
L’obiettivo finale è dunque studiare un approccio al follow-up biopsicosociale che permetta di stratificare i pazienti in base al rischio e di fornire uno strumento di screening che consenta di indirizzare il clinico verso la migliore strategia di supporto nel tempo per bambini e ragazzi sopravvissuti a Leucemia Linfoblastica Acuta. Infine, definendo chi è maggiormente a rischio (who), a quali intervalli di tempo impostare la sorveglianza (when) e quali domini (emotivo, cognitivo, comportamentale, sociale e genetico) indagare con quali test (how), tale approccio permette di progettare precisi percorsi individuali di prevenzione e di cura allo scopo di tutelare la qualità di vita a breve e a lungo termine.
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