Riassunto analitico
Introduzione
La sindrome combinata enfisema-fibrosi polmonare (Combined Pulmonary Fibrosis and Emphysema - CPFE) è una malattia interstiziale polmonare fumo-correlata caratterizzata dalla coesistenza di due patologie polmonari differenti, quali la fibrosi e l’enfisema, e colpisce il 35% dei pazienti con fibrosi polmonare idiopatica (IPF). L'enfisema e la fibrosi hanno esiti diversi sul piano della fisiologia respiratoria. Da un lato l'enfisema riduce l'elastanza polmonare e riduce i flussi massimi espiratori causando un deficit di tipo ostruttivo, dall’altro la fibrosi riduce la compliance polmonare con il risultato di un deficit restrittivo ai test di funzionalità polmonare. I pazienti con CPFE presentano, quindi, un profilo funzionale respiratorio con volumi e flussi polmonari relativamente conservati (come risultato dell'equilibrio tra deficit restrittivo e ostruttivo), mentre la capacità di diffusione polmonare del monossido di carbonio (DLCO) risulta gravemente ridotta. Inoltre, i pazienti con CPFE presentano sintomi associati a entrambe le condizioni patologiche di base e, a causa della mancanza di una terapia efficace, hanno una qualità di vita estremamente compromessa.
La terapia broncodilatatrice inalatoria con beta-agonisti a lunga durata d'azione o antimuscarinici (LABA o LAMA) ha dimostrato finora la sua efficacia nel ridurre i sintomi e migliorare la qualità della vita in pazienti con enfisema e broncopneumopatia cronica ostruttiva (BPCO) che hanno un deficit ostruttivo. Tuttavia, in letteratura non sono presenti dati sull'effetto di questi farmaci nei pazienti con CPFE che hanno enfisema ma non presentano deficit ostruttivo alla spirometria perché compensato dal deficit restrittivo.
Obiettivi
Lo scopo di questo studio è valutare l'impatto sulla qualità di vita del paziente, compresi i sintomi, la funzione respiratoria e la capacità di esercizio in seguito alla terapia con broncodilatatori in una coorte di pazienti con CPFE.
Metodi
Sono stati arruolati consecutivamente pazienti con diagnosi radiologica di CPFE afferenti al Centro per le Malattie Rare del Polmone (MaRP) dell'Azienda Ospedaliera Universitaria di Modena. Esclusi i pazienti con deficit ostruttivo alla spirometria e un’età inferiore ai 18 anni.
In seguito all'arruolamento, i pazienti hanno ricevuto una terapia broncodilatatrice inalatoria per la durata di 3-6 mesi consecutivi. La valutazione dei sintomi e della qualità della vita è stata eseguita prima e dopo 3-6 mesi dall’inizio della terapia broncodilatatrice tramite 3 questionari: il St George's Respiratory Questionnaire (SGRQ), il Modified British Medical Research Council Questionnaire (mMRC) e il COPD Assessment Test (CAT). La funzionalità polmonare è stata analizzata tramite spirometria globale e DLCO mentre la capacità di esercizio attraverso il 6 Minute Walking test (6MWT).
L’obiettivo primario dello studio è la variazione nel tempo del punteggio ai questionari SGRQ, mMRC e CAT, mentre la variazione della funzione respiratoria e della capacità di esercizio è stata valutata come obiettivo secondario. Il test t di Student e il test di Fisher o il test del Chi quadrato (a seconda dei casi) sono stati utilizzati per l'analisi. Per valutare l'impatto della terapia broncodilatatrice sull'esito primario e secondario è stata utilizzata l'analisi di regressione multivariabile. La significatività statistica sarà fissata a 0,05.
Risultati
Nello studio sono stati arruolati in totale 28 pazienti. È stato osservato un miglioramento significativo della qualità della vita, inteso come una riduzione dei sintomi respiratori quali: dispnea, tosse e produzione di espettorato. Questi dati, così confermati, saranno utilizzati in un ulteriore studio interventistico prospettico al fine di esplorare il potenziale beneficio della terapia broncodilatatrice nei pazienti con CPFE.
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