Riassunto analitico
La trombocitopenia immune primitiva (ITP) è una delle più comuni malattie ematologiche in età pediatrica dovuta alla presenza di anticorpi IgG circolanti che legano le piastrine inducendone una distruzione prematura. Nella maggior parte dei casi si presenta con la comparsa di petecchie diffuse ed ematomi in un bambino altrimenti sano. Il trattamento di prima linea della ITP prevede l’uso di immunoglobuline endovena, di corticosteroidi orali o di immunoglobuline anti-D. Tuttavia, considerati i potenziali effetti collaterali di questi trattamenti e la mancanza di evidenze sul loro potenziale curativo, molti bambini che non presentino sanguinamenti importanti attivi vengono sottoposti ad un regime di “sorveglianza attiva”. Nonostante la ITP venga considerata una patologia tutto sommato benigna, essa può influenzare negativamente diversi aspetti della vita del bambino e della famiglia. Una conta piastrinica inaspettatamente bassa limita le attività fisiche e può provocare incertezza nella vita quotidiana; inoltre possono essere necessari controlli frequenti in ambiente ospedaliero e talvolta si rendono necessarie procedure più invasive quali esami del sangue, aspirato midollare, terapia endovenosa ed ospedalizzazione. Considerate le attuali incertezze riguardo gli effetti della ITP sul benessere fisico, emotivo e sociale dei bambini, questo studio si pone come obiettivo indagare l’impatto psicosociale che la malattia ha sui pazienti e sulle loro famiglie, testando la validità del Kids’ ITP Tools (KIT) su un campione italiano. Si cercherà inoltre di individuare quali sono i fattori correlati alla malattia che impattano maggiormente sulla percezione della qualità di vita correlata alla salute (HRQoL). Durante lo studio è stata valutata la HRQoL in 11 bambini di età compresa tra 0 e 19 anni con ITP acuta e cronica e nei relativi genitori (N=20). Ad ognuno di essi sono stati somministrati 3 questionari validati per la valutazione della QdV; PedsQL e KIDSCREEN sono strumenti di misura generici già affermati, mentre il KIT è specifico per la malattia e consiste in 26 item suddivisi in 5 domini (trattamento ed effetti collaterali, interventi, malattia, attività e famiglia). Abbiamo quindi analizzato la correlazione di Pearson tra queste tre misure nel nostro campione e la relazione tra gli score ed i principali parametri clinici. I valori medi dei punteggi riportati nelle versioni Proxy compilate dai genitori sono 84,03 (DS=14,44) per il KIT; 79,57 (DS=15,86) per il PedsQL. Nelle versioni di KIT e PedsQL Self report compilate dai bambini i punteggi medi sono rispettivamente 83,40 (DS=17,26) e 79,00 (DS=13,46). La correlazione tra KIT e gli strumenti di misura generici si è rivelata in accordo con la nostra ipotesi a priori che prevedeva una correlazione moderata tra il KIT e gli altri test (PedsQL r=0,63, KIDSCREEN r=0,55, p < 0,01). Non sono state riscontrate differenze significative tra Proxy e Child self report. Differenze significative nella percezione della QdV sono emerse in relazione all'esecuzione di agoaspirato midollare e comparsa di effetti collaterali correlati alla terapia, mentre non sono state evidenziate differenze significative in relazione a gravità del sanguinamento, modalità di trattamento, ospedalizzazione, decorso della malattia. I risultati ottenuti confermano la validità e l’affidabilità del KIT, indicando che questo questionario, comparato a strumenti di misura generici già ben affermati, fornisce informazioni aggiuntive. Per questi motivi si suggerisce l’utilizzo del KIT nella pratica clinica. Inoltre i fattori clinici che hanno mostrato un maggiore impatto negativo sulla HRQoL sono l’esecuzione dell’agoaspirato midollare e gli effetti collaterali della terapia, ad indicare che spesso il trattamento non migliora, ma anzi può peggiorare, la qualità di vita dei pazienti con ITP.
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