Riassunto analitico
Background Nei pazienti affetti da sclerosi multipla primariamente e secondariamente progressiva (SMPP/SP) c’è la necessità di avere a disposizione dei biomarcatori, ottenibili con metodiche minimamente invasive, utilizzabili nella pratica clinica per lo studio del decorso della malattia e della risposta al trattamento. I neurofilamenti a catena leggera (NfL), dosati nel sangue, sono un potenziale e promettente biomarcatore per la valutazione dell’entità del danno assonale in corso.
Obiettivo L’obiettivo principale dello studio è quello di verificare la presenza di una correlazione tra i livelli di NfL sierici (sNFL) e la disabilità attuale o la progressione di disabilità nel tempo nei pazienti affetti da PP/SP SM.
Materiali e metodi I pazienti arruolati nello studio sono stati sottoposti ogni sei mesi a più valutazioni comprendenti Expanded Disability Status Scale (EDSS), 6 Minutes Walking Test (6MWT), Timed 25-foot Walk (T25FW), 9 Hole Peg Test (9HPT) e Brief International Cognitive Assessment for MS (BICAMS). I livelli di sNfL sono stati dosati con metodica SIMOA (Quanterix) e la progressione è stata definita come un aumento di EDSS di 1 punto se EDSS≤5.5 o di 0.5 punti se EDSS>5.5 o per un peggioramento di almeno il 20% nel T25FW/9HPT/6MWT o del 10% nel Symbol Digit Modalities Test (SDMT).
Risultati Nello studio sono stati arruolati 58 pazienti di cui 25 maschi, 33 femmine, con età media di 59 anni ed EDSS medio basale di 5.7 . Dei 27 pazienti che hanno completato almeno 12 mesi di follow-up, a cui sono state effettuate almeno 3 valutazioni (T0,T6,T12), 13 (48%) presentavano una progressione di disabilità confermata. Non sono state evidenziate differenze tra i livelli di sNfL nei pazienti con e senza progressione e i livelli di sNfL al baseline non sono risultati predittivi di progressione futura. La media dei sNfL è aumentata nel tempo dello studio passando da 12.0±5.5 pg/ml in T0 a 17.4 ± 9.8 pg/ml in T18 (p<0.001). Sette pazienti hanno avuto una progressione confermata dei livelli di sNfL (considerando un aumento di almeno il 20% rispetto al valore basale) e questi pazienti presentavano peggioramenti significativi nelle seguenti prove: T25FW (25,66 secondi vs 12,39 secondi) (p<0.0001), 6MWT(132 metri vs 195 metri) (p=0.039) e avevano più frequentemente una progressione confermata di disabilità durante il follow-up (6/7 rispetto a 7/20 nel gruppo senza aumento confermato dei livelli di sNfL, p=0,033).
Conclusioni I risultati preliminari del presente studio suggeriscono che le variazioni nel tempo dei sNFL sono più informative circa il decorso dei pazienti con SMPP/SP rispetto alla singola misurazione o al valore assoluto del marcatore. Inoltre, l’aumento di almeno il 20% dei livelli di sNfL, rispetto al valore basale, è associato alla progressione di disabilità nei pazienti con PP/SP SM.
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