Riassunto analitico
Introduzione: La drepanocitosi (SCD) è la più frequente emoglobinopatia al mondo, sebbene sia più comune in alcuni Paesi. Accanto alla terapia definitiva (trapianto di cellule staminali emopoietiche), sono state utilizzate terapie sostitutive (trasfusioni) e, dal 1998, la prima terapia farmacologica: l’idrossiurea (HU). Il suo utilizzo, dapprima nel paziente adulto, è ora ampiamente diffuso anche in età pediatrica, anche precocemente. Ciononostante, il suo utilizzo non è stato supportato e diffuso a causa di numerose preoccupazioni inerenti ai suoi effetti collaterali e al fatto che sia un antitumorale.
Metodi: Sono state condotte analisi sulle caratteristiche della popolazione in terapia, sull’efficacia del farmaco e sui suoi effetti collaterali utilizzando come termini di paragone i parametri ematologici dei pazienti pre- e post-HU (almeno 6 mesi di terapia). Questo nostro studio retrospettivo si inserisce a sua volta nello studio europeo multicentrico prospettico ESCORT-HU volto alla valutazione di Siklos®. Lo studio si avvale di una scheda raccolta di dati elettronica (eCRF) sulla quale vengono riportati i dati clinici.
Risultati: Dei 42 pazienti facenti parte del nostro studio, 34 sono omozigoti SS, 8 sono eterozigoti composti SC/Sβ0. 21 pazienti di età > 14 anni assumono Oncocarbide® 500 mg, 21 pazienti di età ≤ 13 anni assumono Siklos® 100 mg. La maggior parte di essi ha genitori di etnia africana. L’età media di inizio della terapia è di 7,24 anni con una latenza media di 3,69 anno fra diagnosi e presa in carico. La dose media di attacco è stata di 20 mg/kg/die fino ad arrivare ad una dose media attuale di 26,42 mg/kg/die. A livello ematologico si sono verificati importanti benefici: aumento di Hb (p 0,0005), HbF (p 0,009) e MCV (p<0,0001) e una riduzione di GB (p<0,0001) e PMN (p<0,011). A parte tre casi di neutropenia transitoria, non sono stati riscontrati altri importanti effetti collaterali. Gli effetti benefici si sono verificati in entrambi i genotipi.
Conclusioni: L’efficacia dell’HU è ormai dimostrata a livello internazionale per il trattamento dei bambini con SCD. Grande importanza è rivestita dalla diagnosi precoce e da un rapido inizio della terapia farmacologica, fattori su cui in Italia hanno inciso ampiamente le linee guida AIEOP recentemente emanate. Studi prospettici sono comunque necessari per una valutazione a lungo termine del farmaco.
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