Riassunto analitico
Nei pazienti affetti da Sclerosi Multipla Primariamente e Secondariamente Progressiva (PPMS e SPMS) esiste la necessità di identificare biomarcatori prognostici e di risposta terapeutica, ottenibili in maniera minimamente invasiva. La catena leggera dei neurofilamenti misurata a livello sierico (sNfL) potrebbe rappresentare un tale biomarcatore, ma sono necessari più studi che ne valutino le relazioni con gli outcomes di disabilità più diffusi. L’obiettivo di questo studio è dunque indagare questo aspetto, verificando se sia presente una correlazione tra il livello dei sNfL e la disabilità, nonché la sua progressione, nei pazienti con SM progressiva. I partecipanti sono stati sottoposti semestralmente nel corso di due anni a prelievo ematico per la misurazione dei sNfL mediante tecnica SIMOA (SIngle MOlecule Array), nonché a valutazioni cliniche quali l’Expanded Disability Status Scale (EDSS), i test di cammino 6 Minute Walking Test (6MW) e Timed 25-Foot Walk (T25FW), il test di destrezza degli arti superiori 9 Hole Peg Test (9HPT), la batteria di test neuropsicologici Brief International Cognitive Assessment for MS (BICAMS) e il questionario di qualità di vita MSIS-29 (Multiple Sclerosis Impact Scale 29). Si è poi definito un outcome composito di progressione della disabilità come almeno uno fra aumento di EDSS di 1 punto se <5,5 o 0,5 se ≥5,5, peggioramento di almeno 20% in T25FW, 9HPT o 6MW, o di almeno 10% in SDMT. I sNfL sono stati dunque correlati trasversalmente e longitudinalmente con i singoli outcomes. Si sono poi identificati i pazienti con un aumento del 20% dei sNfL, confermato ad almeno 6 mesi, e si è confrontata la probabilità di raggiungere l’outcome composito o i singoli outcomes tra il loro gruppo e quello di pazienti senza aumento del biomarcatore. In totale sono stati arruolati 59 pazienti, 34 femmine e 25 maschi. Questo lavoro riporta però i risultati parziali dello studio, ottenuti dal follow-up di 50 pazienti fino a 6 mesi, 44 pazienti fino a 12 mesi, 30 fino a 18 mesi e dal completamento dell’osservazione in 24 individui. L’età media della popolazione all’inizio dello studio era di 61,9 anni e l’EDSS medio riscontrato è di 5,88. Non è stata osservata alcuna correlazione trasversale tra sNfL e outcomes di disabilità tranne che per il 6MW a due anni. È stata inoltre osservata una correlazione con l’età. I sNfL basali non sono stati in grado di predire il peggioramento della disabilità nelle singole prove o nell’outcome composito e il loro aumento confermato non correla con la progressione. I risultati parziali di questo studio indicano che un singolo dosaggio di sNFL basale non è in grado di predire una futura progressione di disabilità. Anche l’andamento dei sNfL nel tempo pare essere poco informativo, non correlando con la clinica dei pazienti. Complessivamente, questi risultati pongono dei dubbi sull’utilità prognostica dei sNfL nei pazienti con SM progressiva.
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