Riassunto analitico
Si definisce sperimentazione clinica “una ricerca medica che ha l’obiettivo di stabilire se un metodo preventivo, di diagnosi o di cura possa essere più sicuro ed efficace del miglior approccio standard disponibile fino a quel momento”; rispettando le normative della Buona Pratica Clinica (GCP), ha lo scopo di ampliare le conoscenze scientifiche e perfezionare la pratica clinica garantendo l'etica, la qualità e la sicurezza di tutte le sperimentazioni.
Può essere suddiviso in due macrocategorie: studi clinici interventistici e osservazionali. Nel primo caso è presente un intervento attivo da parte dei ricercatori sui pazienti dove si propone a quest’ultimi un nuovo trattamento (terapeutico, diagnostico, chirurgico). Nel secondo caso citando il D.lgs. n. 200/2007, art. 1 lett. p.: “l’assegnazione del paziente a una determinata strategia terapeutica non è decisa in anticipo da un protocollo di sperimentazione ma rientra nella normale pratica clinica”.
Gli studi osservazionali consentono di raccogliere dati dalla pratica clinica di routine, consentendo ai ricercatori di analizzare la sicurezza e l'efficacia dei trattamenti, monitorare gli effetti avversi e gli esiti a lungo termine, oltre a studiare le caratteristiche clinico-prognostiche di una patologia.
Un esempio di studio clinico osservazionale è lo studio DonnaRosa1, promosso dall’Azienda Ospedaliera-Universitaria di Modena; l’obiettivo primario di questa ricerca è valutare gli esiti clinici del carcinoma mammario adenoideo cistico in fase iniziale nelle pazienti trattate con o senza chemioterapia adiuvante.
In base all’espressione recettoriale, il carcinoma mammario può essere classificato in: carcinoma mammario a recettori ormonali positivi, carcinoma mammario HER2 positivo e carcinoma mammario triplo-negativo (TNBC). In particolare, quest’ultimo costituisce un gruppo eterogeneo di tumori caratterizzati dall'assenza di espressione di recettori ormonali positivi e dalla mancata sovra-espressione di HER2. Rappresenta circa il 7% dei tumori mammari e comprende sottotipi rari come il carcinoma adenoido-cistico (AdCC), il carcinoma midollare, il carcinoma metaplastico. Il sottotipo AdCC rappresenta lo 0,1-1% di tutti i tumori della mammella. Nonostante il fenotipo triplo negativo, presenta generalmente un buon outcome a lungo termine ma l’utilità di un trattamento chemioterapico adiuvante in questo raro sottotipo è ancora da definire univocamente .
Lo studio clinico svolto ha lo scopo di raccogliere e analizzare i dati riguardanti pazienti affette dal carcinoma adenoido-cistico della mammella in fase precoce. Per conseguire l'obiettivo primario, il trial è stato concepito come multicentrico e verrà realizzato in diversi centri sul territorio italiano. Inoltre è stato svolto in maniera bidirezionale: per la parte retrospettiva sono stati raccolti i dati, riguardanti le pazienti, negli ultimi 20 anni mentre per la parte prospettica verranno osservati i nuovi casi entro un anno dall’approvazione dello studio.
Questa tesi si è focalizzata sul completamento del processo etico e amministrativo necessario per ottenere l'approvazione del Comitato Etico e delle Autorità Regolatorie e avviare lo studio in tutti i centri coinvolti.
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