Riassunto analitico
L’immunoterapia negli ultimi anni è diventata nuovo paradigma terapeutico nel trattamento antitumorale.
Gli inibitori del checkpoint immunitario (Immune checkpoint blockers, ICBs), nuova classe di anticorpi monoclonali (mAbs), stanno ora entrando nella pratica medica e sono diventati una delle immunoterapie più importanti. I checkpoint immunitari sono molecole di vie di segnalazione co-inibitorie che agiscono per mantenere la tolleranza immunitaria ma sono spesso usate dalle cellule tumorali per eludere l’immuno-sorveglianza. Gli ICBs interrompono queste vie co-inibitorie agendo su diversi bersagli tra cui il recettore di morte cellulare programmata-1 (PD-1).
Pembrolizumab (Keytruda), anticorpo monoclonale immunoterapico anti PD-1, è stato il primo farmaco agnostico contro il cancro ad ottenere l’approvazione dalla FDA.
Il suo impiego infatti non è ristretto ad uno specifico isotipo tumorale ma è legato alla presenza di una specifica alterazione molecolare, indipendentemente dall’organo di origine. Questo ha portato pembrolizumab a spiccare per il numero di indicazioni terapeutiche e ad essere pertanto argomento centrale dell’elaborato.
Lo studio in questione è incentrato sull’utilizzo di pembrolizumab sia nelle indicazioni registrate che in quelle off-label approvate dal NOP (Nucleo Operativo Provinciale) di Modena.
L’arco temporale della raccolta dati è gennaio-luglio 2020 e gennaio-luglio 2021 e riguarda l’AUSL di Modena, in particolare gli ospedali di Carpi, Mirandola, Sassuolo, Pavullo e Vignola.
Per ciascun trattamento, 80 in totale, è stata posta l’attenzione sulla durata, su eventuali associazioni, su terapie precedenti e/o successive al pembrolizumab e sull’innovatività.
L’innovatività viene concessa da AIFA, previo parere del CTS, solo dopo aver avuto dimostrazione
che il farmaco, per l’indicazione terapeutica in questione, soddisfi i 3 requisiti di bisogno terapeutico, valore terapeutico aggiunto e qualità delle prove. Un farmaco innovativo ha infatti un valore aggiunto in termini di sicurezza ed efficacia terapeutica intesa come beneficio clinico per il paziente.
Le indicazioni terapeutiche nelle quali trova impiego pembrolizumab nello studio, sono proprio state classificate in base ai possibili esiti della valutazione di AIFA: riconoscimento dell’innovatività piena, riconoscimento dell’innovatività condizionata (o potenziale) o mancato riconoscimento dell’innovatività.
La tesi mette in luce come questo farmaco, in qualità di farmaco agnostico, negli ultimi anni sia stato approvato per numerose nuove tipologie di tumore. Nel nostro studio infatti vediamo che passando dal 2020 al 2021, si ha quasi un raddoppio delle indicazioni terapeutiche (da 6 a 11 indicazioni).
Sul totale dei trattamenti in studio, spicca l’impiego di pembrolizumab nel carcinoma polmonare non a piccole cellule (NSCLC) per indicazioni che godono di innovatività piena e che quindi possono accedere direttamente al Fondo Sanitario Nazionale.
Altro impiego importante vediamo essere rappresentato da indicazioni non rimborsate dall’SSN e che è stato possibile grazie all’approvazione del NOP di Modena. In Emila Romagna infatti, tramite queste autorizzazioni richieste dai clinici, è possibile fare un uso “off-label” del farmaco purchè siano disponibili almeno dati favorevoli di sperimentazione clinica di fase seconda.
Dall’elaborazione dei dati raccolti in tesi, emerge quanto pembrolizumab, sia in monoterapia che in associazione, risulti essere un’arma importante nella pratica clinica. Si tratta di un farmaco che oggi è costantemente oggetto di studio e che vede l’elenco delle indicazioni terapeutiche in cui trova impiego, essere in continua crescita e aggiornamento.
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