• Alemtuzumab
• Dimetilfumarato
• SclerosiMultipla
• TerapiaFarmacologica
• Teriflunomide

La sclerosi multipla (SM) è una patologia neurodegenerativa demielinizzante a genesi autoimmune che provoca lesioni a carico del sistema nervoso centrale; solitamente colpisce giovani adulti: l’esordio avviene in genere tra i 20 e 40 anni, con sintomi e segni neurologici variabili che sono l’espressione di danno mono-multifocale. Il decorso di malattia è caratterizzato da una prima fase a ricadute con recupero totale o parziale del deficit neurologico, seguita da una seconda fase con evoluzione progressiva dei disturbi. In altri casi la SM presenta decorso progressivo dei sintomi/segni sin dall’esordio.
La classificazione della SM più utilizzata è quella definita in base al decorso:
a. Recidivante-remittente (RR): forma a ricadute seguite da completa o parziale remissione più frequente nelle fasi precoci e nei primi anni di malattia;
b. Secondariamente progressiva (PS): frequente evoluzione secondaria della forma a ricadute (circa nel 50% dei casi), caratterizzata da lenta progressione della disabilità in assenza di recidive;
c. Primariamente progressiva (PP): decorso progressivo in assenza di ricadute sin dall’esordio;
Le principali Linee Guida disponibili riportano che di norma occorre un trattamento personalizzato e multidisciplinare, basato essenzialmente sul trattamento farmacologico. Per quanto riguarda il trattamento farmacologico è possibile distinguere tre campi di applicazione, ovvero: terapie di fondo (disease modifying drugs (DMD)), trattamento delle recidive e terapia sintomatica.
I farmaci DMD hanno come principale obiettivo quello di prevenire o ritardare il più possibile la progressione della malattia e la comparsa di ricadute andando a modificare il decorso della patologia.
L’obiettivo della tesi è quello di prendere in esame il trattamento farmacologico della SM analizzando i farmaci utilizzati per questa patologia, con particolare riferimento alle nuove terapie disponibili. Il trattamento standard, fino ad un anno fa, prevedeva principalmente l’utilizzo di due farmaci: l’interferone beta 1a e beta 1b e il glatiramer acetato. Nel caso in cui il trattamento standard fallisse era possibile passare all’utilizzo di farmaci caratterizzati da un profilo di efficacia maggiore, ma gravati da un profilo di sicurezza peggiore, quali il fingolimod, il natalizumab e il mitoxantrone. Di recente sono stati immessi in commercio tre principi attivi per il trattamento della sclerosi multipla (dimetilfumarato, teriflunomide e alemtuzumab) e stanno per essere commercializzate nuove formulazioni di farmaci già impiegati (interferone beta e glatiramer) a dimostrazione del fatto che la ricerca farmacologica sta mostrando sempre maggiore interesse nei confronti di questa patologia che esordisce in giovane età e che ha un decorso molto lungo e complesso.