Riassunto analitico
Background. Gli studi clinici sono ricerche sperimentali condotte sull’uomo, finalizzate a scoprire o verificare gli effetti clinici di uno o più interventi sanitari con l’obiettivo di accertarne la sicurezza e l’efficacia. Costituiscono l’ultima tappa di un lungo percorso che inizia con l’individuazione di una nuova molecola e termina con una porta di accesso alla pratica clinica.
In oncologia, la partecipazione a sperimentazioni cliniche di nuovi farmaci rappresenta una valida scelta per molti pazienti in quanto i trials costituiscono un’opzione terapeutica che offre il vantaggio di avere accesso a nuove chances di cura non disponibili nella normale pratica clinica, oltre ad una assistenza oncologica di alta qualità. Le valutazioni economiche di queste nuove terapie diventeranno sempre più importanti in quanto il costo di un trattamento farmacologico è spesso l’elemento mancante nel processo decisionale che porta alla definizione delle terapie.
Obiettivo Il progetto di tesi ha come obiettivo quello di cercare di determinare se l’accesso a nuovi farmaci in sperimentazione rappresenti non soltanto una nuova chance di cura per il paziente, ma anche un vantaggio economico per il Sistema Sanitario Nazionale (SSN), attraverso un’analisi dei costi di trattamento basata sul confronto tra un gruppo di pazienti seguiti in pratica clinica e un secondo gruppo di pazienti arruolati in trials clinici sponsorizzati.
Materiali e metodi. Lo studio consiste in un’indagine osservazionale retrospettiva e monocentrica che confronta i vari costi di trattamento in una casistica di 40 pazienti, uniforme per setting di patologia e linea di trattamento, trattati nel biennio 2018-2019 presso l’Azienda Ospedaliero-Universitaria di Modena. Le variabili considerate sono afferenti le prestazioni eseguite dai soggetti arruolati nello studio e i relativi costi:
- Numero e costo unitario di visite oncologiche, specialistiche e visite di follw-up;
- Numero e costo delle prestazioni eseguite (esami di laboratorio, esami diagnostici, accesso al pronto soccorso e ricoveri);
- Stima del costo per la terapia farmacologica e numero di cicli di terapia eseguiti.
Risultati. Quantificati e confrontati i costi presi in analisi, dalla tesi emerge che l’insieme dei trattamenti farmacologici, diagnostici e in generale tutto l’iter terapeutico a cui un paziente arruolato in un trial clinico è sottoposto, è più oneroso rispetto ai costi sostenuti dalla normale pratica clinica, con una importante differenza che tali costi non sono a carico del SSN.
Conclusioni. I risultati evidenziano in prima battuta il vantaggio economico che ricade sull’intero SSN grazie alle sponsorizzazioni, sottolineando una paradosso legato alla possibilità di avere costi nulli in oncologia se tutti i pazienti venissero arruolati in protocolli sperimentali. In secondo luogo, lo studio mette in luce il vantaggio clinico per i pazienti che hanno accesso a farmaci innovativi con possibili implicazioni in termini di sopravvivenza.
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Abstract
Background. Clinical studies are experimental research conducted on humans, aimed at discovering or verifying the clinical effects of one or more health interventions with the aim of ascertaining their safety and efficacy. They are the last stage of a long path that begins with the identification of a new molecule, technology or procedure and ends with a gateway to clinical practice.
In oncology, participation in clinical trials of new drugs represents a valid choice for many patients since these trials constitute a therapeutic option that offers the advantage of having access to new treatment opportunities not available in normal clinical practice, in addition to high quality oncologic care. The economic evaluations of these new therapies will become increasingly important as the cost of a drug treatment is often the missing element in the decision-making process that leads to the definition of therapies.
Aim of the study. The project aims to try to determine whether access to new investigational drugs represents not only a new chance of cure for the patient, but also an economic advantage for the National Health System (NHS) through an analysis of treatment costs based on the comparison between a group of patients followed in clinical practice and a second group of patients enrolled in sponsored clinical trials.
Methods and materials. The study consists of a retrospective and monocentric observational survey that compares the various treatment costs in a series of 40 patients, uniform by pathology setting and treatment line, treated in the two-year period 2018-2019 at the University Hospital of Modena.
The variables considered are related to the medical services performed to the subjects enrolled in the study and the related costs:
- Number and unit cost of oncological and specialist visits and follow-up visits;
- Number and cost of services performed (laboratory tests, diagnostic tests, access to the emergency room and hospitalizations);
- Estimate of the cost of drug therapy and number of therapy cycles performed.
Results. After considering all costs, this thesis shows that pharmacological and diagnostic treatments for a patient enrolled in a clinical trial is more onerous than the costs incurred by normal clinical practice, with the difference that these costs are not in charge of NHS.
Conclusions. These results first highlight the economic advantage that falls on the entire NHS thanks to sponsorships, stressing the possibility of having zero costs in oncology if all patients were enlisted in clinical trials. Secondly, the study highlights the clinical advantage for patients who have access to innovative drugs with possible survival implications.
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