Riassunto analitico
Introduzione: la drepanocitosi è una patologia caratterizzata da alta mortalità e morbilità. Le terapie ad oggi disponibili sono scarse e relativamente efficaci, e vengono intraprese solo quando si sono già verificate delle complicanze. Nel presente studio retrospettivo longitudinale si è cercato di valutare se esistessero dei fattori che possano prevedere la comparsa di complicanze.
Metodi: sono stati studiati tutti i bambini affetti da drepanocitosi afferenti alla Pediatria a Indirizzo Oncoematologico di Modena. Gli outcome considerati sono stati il numero degli accessi in pronto soccorso e i ricoveri correlati a complicanze della drepanocitosi. Come fattori di rischio o protettivi potenziali sono stati presi in considerazione alcuni parametri ematologici antecedenti la complicanza. Tra i parametri ematologici sono stati valutati emoglobina (Hb), leucociti (Leuc), polimorfonucleati (PMN), piastrine (PLT), emoglobina S (HbS), emoglobina F (HbF), lattico-deidrogenasi (LDH) e bilirubina (bil). Tutti questi valori sono stati considerati come la media dei valori ottenuti ai controlli clinici effettuati nell’anno precedente alla complicanza. Lo studio è stato approvato dal Comitato Etico locale.
Risultati: sono stati arruolati 96 bambini di cui 50 maschi (52.1 %), 7 con eterozigosi Hb S/Beta (7.3%), 33 con eterozigosi S/C (34.4%), 56 con omozigosi Hb S/S (58.3%). L’età media del primo ricovero è di 4.23 anni (DS 3.57, min 0.1, max 16.97). L’età media al termine dello studio è di 9.94 (SD 5.73 min 0.40 max 22.53). Nella nostra popolazione, il numero dei ricoveri correlato a complicanze della drepanocitosi è risultato significativamente e direttamente correlato ai valori medi dell’ultimo semestre antecedente il primo ricovero di LDH, Hb, HbS e PLT, e inversamente correlato all’età del primo ricovero. Quarantacinque (46.9%) bambini hanno intrapreso la terapia con idrossiurea. Il confronto tra i valori ematologici medi del semestre precedente e del secondo semestre successivo all’inizio della terapia, è risultato significativamente diverso per Hb, Leuc, PLT, HbF e Bil. Confrontando i valori medi del semestre precedente al primo ricovero tra i bambini che successivamente hanno iniziato la terapia con idrossiurea rispetto a quelli in cui non è mai stata prescritta, abbiamo rilevato dei valori significativamente più bassi di Hb e più elevati di PLT, e dei valori con significatività borderline o dei trend più bassi di peso e più alti di PMN.
Conclusioni: attualmente, le linee guida dell’AIEOP attuali prevedono l’inizio della terapia con idrossiurea in quei bambini che hanno già presentato complicanze. Nel presente studio, avremmo evidenziato che già prima del primo ricovero i bambini mostravano dei valori di LDH, Hb, HbS e PLT che si correlavano positivamente al numero di ricoveri successivi, mentre si è evidenziata una correlazione significativa inversa con l’età del primo ricovero. Inoltre, i bambini che successivamente hanno iniziato la terapia con idrossiurea, mostravano già prima del primo ricovero dei valori alterati di Hb e PLT, e dei trend di alterazione del peso e dei PMN. Non avendo dimostrato, almeno in questa popolazione, degli effetti collaterali rilevanti conseguenti alla terapia con idrossiurea, in studi di popolazione più ampia si potrebbero evidenziare dei criteri di inizio di terapia con idrossiurea prima che si verifichino delle complicanze più gravi di malattia.
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